Terapia genética mostra potencial para frear avanço da doença de Huntington

Pesquisadores da University College London divulgaram resultados promissores de um estudo clínico envolvendo a terapia genética AMT-130, que pode reduzir em até 75% a progressão da doença de Huntington — uma condição neurodegenerativa grave e hereditária.

Essa é a primeira vez que uma intervenção mostra uma desaceleração significativa da doença. O tratamento é feito por meio de uma cirurgia complexa no cérebro e, caso seja aprovado, deverá ter um custo elevado.

A doença de Huntington é causada por uma mutação no gene HTT, que leva à produção de uma versão defeituosa da proteína huntingtina. Essa proteína mutante provoca danos progressivos ao cérebro, afetando a coordenação motora e o raciocínio. Com o tempo, os pacientes perdem a capacidade de falar, andar e se alimentar.

Desde a identificação do gene causador em 1993, não havia até então nenhum tratamento eficaz para impedir ou retardar o avanço da doença, que costuma evoluir ao longo de cerca de 20 anos.

Os dados do estudo foram divulgados pela empresa uniQure, patrocinadora da pesquisa. Segundo a professora Sarah Tabrizi, consultora científica do projeto, “esses dados são os mais convincentes até hoje e mostram o potencial do AMT-130 em preservar a funcionalidade diária dos pacientes, permitindo que trabalhem por mais tempo e retardando significativamente a progressão da doença”.