Hospital Infantil Lucídio Portella é referência no Brasil no tratamento da AME

O Sistema Único de Saúde (SUS) tem avançado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara que compromete a musculatura e funções vitais. Com a incorporação do Zolgensma – terapia gênica considerada a mais inovadora para a AME tipo 1 –, o Brasil se tornou um dos poucos países a oferecer esse tratamento gratuitamente. O Hospital Infantil Lucídio Portella (HILP), no Piauí, se destaca como referência nacional, sendo o primeiro hospital 100% SUS do país a administrar essa medicação.

Desde sua habilitação para o procedimento, o HILP tem sido pioneiro na aplicação do Zolgensma, proporcionando esperança a crianças e suas famílias. “O hospital não apenas realizou a primeira aplicação do medicamento pelo SUS, mas também vem consolidando sua expertise no manejo da AME, servindo como referência técnica para outras unidades de saúde pública”, afirma a diretora-geral do HILP, médica Leiva Moura.

Até o momento, o HILP já administrou a medicação em três pacientes, garantindo acesso a um tratamento de alto custo, avaliado em cerca de R$ 7 milhões por aplicação.

“Cada aplicação reforça o compromisso do hospital com o avanço da saúde infantil no Brasil, promovendo o acesso a tratamentos inovadores e melhorando diretamente a qualidade de vida das crianças com AME”, destaca a coordenadora do Programa AME-PIAU e diretora técnica do HILP, Lorena Mesquita.

Expansão no SUS

Diante do sucesso do Hospital Infantil Lucídio Portella, o Ministério da Saúde tem ampliado a oferta do Zolgensma em todo o país. Atualmente, 28 hospitais estão credenciados para administrar o tratamento, com o HILP servindo como referência técnica para a capacitação de equipes dessas unidades. Hospitais como o Infantil Albert Sabin (CE) e o Universitário Gaffrée e Guinle (RJ) já iniciaram as aplicações, seguindo o modelo adotado no Piauí.

Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza os medicamentos nusinersena (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi), garantindo diferentes opções terapêuticas para pacientes com AME. Isso fortalece o Brasil como referência no tratamento de doenças raras.

“A incorporação definitiva do Zolgensma no SUS e o protagonismo do Hospital Infantil Lucídio Portella representam um marco na saúde pública brasileira, garantindo que crianças com AME tenham uma chance real de vida e desenvolvimento. Mais do que números, cada aplicação simboliza uma vitória para as famílias e para o sistema público de saúde, demonstrando que a medicina de ponta pode ser acessível a todos”, afirma o superintendente de Média e Alta Complexidade da Sesapi, Dirceu Campelo.

A AME ainda não tem cura, e os tratamentos disponíveis buscam estabilizar a progressão da doença, tornando essencial a administração precoce do medicamento. A AME tipo 1, que representa aproximadamente 60% dos casos, geralmente se manifesta antes dos seis meses de idade.

Não há dados exatos sobre quantas pessoas vivem com AME no Brasil. No entanto, estimativas do relatório da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) indicam que a incidência da doença varia entre 4 e 10 casos a cada 100 mil nascidos vivos. O mesmo relatório aponta que, em um período de cinco anos, cerca de 400 pacientes seriam atendidos pelo SUS com essa tecnologia.